Corsia preferenziale per i nuovi farmaci: accesso più veloce

Ci sarà una corsia preferenziale per la la procedura di approvazione e utilizzo di farmaci di riconosciuto beneficio terapeutico. Per snellire i tempi basterà un solo giudizio nazionale senza più passare da un ulteriore esame di valutazione di singoli comitati regionali. Tre i criteri d'innovatività previsti dalla norma: bisogno terapeutico, valore terapeutico aggiunto e qualità delle prove/robustezza degli studi. Si attende adesso la pubblicazione del provvedimento sulla gazzetta Ufficiale prevista per il prossimo 20 marzo. Velocizzate anche le procedure per le cure dei pazienti affetti da malattie rare, come le leucemie e i mielomi. Dottnet ne ha parlato con Fabrizio Pane, professore Ordinario di Ematologia e Direttore U.O. di Ematologia e Trapianti, Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli, nonché Presidente SIE (Società Italiana di Ematologia). 

Il documento dell'Aifa segna una svolta epocale per i pazienti affetti da malattie rare e ematologiche affrontando il tema dell'innovatività terapeutica. 

C'è finalmente la volontà di normare, con delle chiare regole, la definizione di ‘innovatività terapeutica’ e facilitare l’accesso ai farmaci identificati come tali. Rendendoli cioè subito disponibili dopo la pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale, senza passare attraverso i Comitati Regionali per ulteriori esami di valutazione che ne ritardano la disponibilità mediamente di un anno circa.

Il testo parla di bisogno terapeutico, valore terapeutico aggiunto e qualità degli studi. Vogliamo dare un po' di chiarezza a questi tre importanti criteri?

Il bisogno terapeutico per il riconoscimento di innovatività nel trattamento una specifica patologia, si ha quando non esistono alternative terapeutiche o quelle presenti non hanno impatto significativo su esiti rilevanti, come ad esempio la sopravvivenza, oppure hanno un profilo di sicurezza incerto, non soddisfacente o inadeguato a coprire le esigenze anche di tutte le sottopopolazioni, o ancora nel caso in cui i benefici delle terapie alterative, benché accreditati, si accompagnano a un profilo di sicurezza sfavorevole. Il valore terapeutico aggiunto si riferisce invece all’efficacia clinica, ovvero alla capacità dimostrata del farmaco di guarire la malattia o di cambiarne la storia naturale, o anche laddove vi sia un comprovato vantaggio in termini di qualità di vita o di intervallo libero da malattia rispetto alle alternative disponibili. Mentre l’evidenza scientifica di ‘innovatività’ si valuta con il metodo ‘Grade’ secondo una classificazione che va da alta, a moderata, bassa e molto bassa.

Il testo messo a punto dall'Agenzia del Farmaco tocca anche le malattie rare, altro punto nodale. 

Con queste patologie o anche malattie con elevato ‘unmet need’, cioè di un bisogno terapeutico ancora insoddisfatto come nel caso delle malattie ematologiche, il riconoscimento dell’innovatività potrà essere attribuito contemplando i requisiti di qualità delle prove con la difficoltà di esecuzione di uno studio formalmente corretto. Sarà, ad esempio, possibile accettare confronti con serie storiche purché comparabili con gli studi presentati per quanto riguarda le terapie di supporto e dai quali sia possibile presumere con veridicità scientifica l’entità del valore terapeutico aggiunto.

S.C.